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212.5萬(wàn)美元一針：注射OAV101在華開(kāi)展雙盲臨床試驗(yàn)
發(fā)布時(shí)間：2022-03-16 查看次數(shù)：594

作者：藥融圈

轉(zhuǎn)載自：https://mp.weixin.qq.com/s/-WzvH4s1BEmKORuVOAErWQ


中國(guó)市場(chǎng)，基因治療藥物開(kāi)展臨床


2021年10月21日，諾華在中國(guó)遞交基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）OAV101注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得CDE受理公示，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com顯示：2022年1月1日，CDE已批準(zhǔn)Zolgensma（OAV101注射液）在中國(guó)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，本次IND審評(píng)歷時(shí)約64天。


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▲藥融圈旗下，藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com，

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近期，藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com監(jiān)測(cè)顯示：一項(xiàng)在年齡≥2歲至<18歲、初治、能獨(dú)坐但無(wú)法行走的遲發(fā)型2型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者中評(píng)價(jià)鞘內(nèi)（IT）注射OAV101的療效和安全性的隨機(jī)、假操作對(duì)照、雙盲研究正在由北京大學(xué)第一醫(yī)院牽頭展開(kāi)。期待本次臨床試驗(yàn)的順利進(jìn)行，從而才有可能惠及患者。非靜脈注射劑型。


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美國(guó)市場(chǎng)最貴藥物TOP10，
第一順位基因治療1356萬(wàn)元


在去年2021年3月，美國(guó)上市的互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療企業(yè)GoodRx公布了的10大最貴年治療費(fèi)用藥物排行榜。（統(tǒng)計(jì)為當(dāng)時(shí)美國(guó)市場(chǎng)治療費(fèi)用，基本也是全球最貴之20款新藥）


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整體來(lái)看，該榜單主要以治療腫瘤和或罕見(jiàn)病的藥物為主，給國(guó)內(nèi)制藥行業(yè)一些新的引導(dǎo)。諾華(Novartis)旗下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法藥物Zolgensma以212.5萬(wàn)美元排在第一順位。


Zolgensma


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▲Onasemnogeneabeparvovec-xioi


諾華巨資收購(gòu)的AveXis,公司核心產(chǎn)品脊髓性肌萎縮癥（SMA，Spinal Muscular Atrophy）基因治療藥物，靜脈注射劑型定價(jià)為212.5萬(wàn)美元(一劑即可，一次性治療方案)，約合1356萬(wàn)人民幣，是全球制藥史上，目前為止最昂貴的藥物。在美國(guó)于2019年5月上市，2019財(cái)年7個(gè)月銷售額達(dá)3.61億美元。2020年?duì)I收為9.2億美元，同比增加150%。2021年本品全球銷售業(yè)績(jī)高達(dá)13.51億美元，同比增長(zhǎng)46%，成為細(xì)胞治療/基因治療領(lǐng)域的首款重磅炸彈藥物。


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▲諾華2021度主要TOP20產(chǎn)品業(yè)績(jī)


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▲諾華2021度全球及中國(guó)業(yè)績(jī)


目前Zolgensma已經(jīng)在全球42個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。在美國(guó)市場(chǎng)，諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作，患者家屬可以分期5年來(lái)支付費(fèi)用，平均每年42.5萬(wàn)美元。2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費(fèi)用；2021年3月Zolgensma被納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）。高昂的費(fèi)用后面有多年研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入以及專利授權(quán)等等；相關(guān)專利合作方有Regenxbio、美國(guó)俄亥俄-國(guó)立兒童醫(yī)院（Nationwide Children’s Hospital，NCH）、AveXis、Genethon、AskBio等等。


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脊髓性肌萎縮癥


脊髓性肌萎縮（Spinal muscular atrophy, SMA）是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，位于2歲以下兒童致死性遺傳病的首位；主要發(fā)病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突變，導(dǎo)致全身功能性SMN蛋白表達(dá)不足。該疾病以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。最終，SMA患者可能喪失行走能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致重大的醫(yī)療干預(yù)和護(hù)理幫助。如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患有嚴(yán)重疾病類型的嬰兒在沒(méi)有呼吸干預(yù)的情況下，無(wú)法活到兩歲。


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2018年5月SMA被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》。2019年《脊髓性肌萎縮癥多學(xué)科管理專家共識(shí)》推出，2020年《脊髓性肌萎縮癥遺傳學(xué)診斷專家共識(shí)》推出。目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，目前國(guó)內(nèi)獲批的SMA相關(guān)新藥有：Biogen的諾西那生鈉注射液（英文商品名Spinraza?）目前進(jìn)入醫(yī)保，價(jià)格非常實(shí)惠、Roche的小分子新藥利司撲蘭口服溶液用散（英文商品名Evrysdi?）。（中國(guó)售價(jià)達(dá)6.38萬(wàn)元，羅氏脊髓性肌萎縮癥小分子口服新藥來(lái)襲）


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▲SMA疾病分型


2020年8月發(fā)布的《中國(guó)SMA患者生存現(xiàn)狀白皮書(shū)》報(bào)告顯示，對(duì)于病情最為嚴(yán)重的1型SMA患者，2016 年之前出生的1型SMA患者，從發(fā)病開(kāi)始，人均需要 6.6 個(gè)月才能獲得確診；而2016 年之后出生的1型SMA患者，其確診時(shí)間需要3.5個(gè)月。多位醫(yī)學(xué)專家呼吁：在用藥可及性大幅提升的情況下，SMA的早診早治、多學(xué)科管理和康復(fù)訓(xùn)練，已成為延緩疾病進(jìn)展的關(guān)鍵。目前中國(guó)多家創(chuàng)新企業(yè)（嘉因生物、錦籃基因、蘇州安天圣施醫(yī)藥、鼐濟(jì)基因、克?；颉⑤x大基因等等）已經(jīng)在布局本領(lǐng)域新藥產(chǎn)品，我們期待更多的進(jìn)展。



參考：

NMPA/CDE；

藥融云數(shù)據(jù)，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA/PMDA；

各公司披露信息；

https://www.goodrx.com；

https://www.novartis.com；

https://www.novartis.com/investors/event-calendar；

https://medlineplus.gov/spinalmuscularatrophy.html;

https://www.mda.org/disease/spinal-muscular-atrophy;

脊髓性肌萎縮癥多學(xué)科管理專家共識(shí)[J].中華醫(yī)學(xué)雜志,2019,99(19):1460-1467.；

Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33:831-46；

Cure SMA. About SMA. 2018. Available from: http://www.curesma.org/sma/about-sma/.Accessed March 2019；等等。