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FDA批準(zhǔn)CRISPR/Cas9基因編輯療法治療β地中海貧血
發(fā)布時(shí)間：2024-01-18 查看次數(shù)：387
1月16日，美國(guó)FDA 批準(zhǔn) Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因編輯療法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel，商品名：Casgevy) 用于治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。這是Casgevy獲批的第2個(gè)適應(yīng)癥。


早在2023年12月8日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Casgevy上市，用于治療12歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象的鐮刀型細(xì)胞貧血?。⊿CD）患者，這是FDA批準(zhǔn)的首款CRISPR基因編輯療法。

2023年11月16日，Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel）獲英國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)MHRA有條件批準(zhǔn)上市，用于治療治療SCD和TDT。

Casgevy原名CTX001?，是一種研究性、自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法，通過(guò)編輯患者自身的造血干細(xì)胞，使得患者血紅細(xì)胞可以產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白(HbF)，以治療輸血依賴性β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病。

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2015年，CRISPR和Vertex達(dá)成戰(zhàn)略合作，專注于利用CRISPR/Cas9發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對(duì)人類疾病潛在遺傳原因的潛在新治療方法。Vertex負(fù)責(zé)exa-cel的全球開發(fā)、制造和商業(yè)化，并與CRISPR在全球范圍內(nèi)以60/40的比例分割項(xiàng)目成本和利潤(rùn)。


作為SCD的基因療法，藍(lán)鳥生物的Lyfgenia與Casgevy同一天獲批，然而Casgevy更具優(yōu)勢(shì)：一是價(jià)格優(yōu)勢(shì)，Casgevy定價(jià)220萬(wàn)美元，Lyfgenia定價(jià)310萬(wàn)美元；二是接受Lyfgenia治療的患者發(fā)生血癌而被黑框警告，Casgevy則沒有。


作為TDT的基因療法，雖然 Casgevy沒有定價(jià)，但藍(lán)鳥生物于2022年8月獲FDA批準(zhǔn)的 Zynteglo，定價(jià)為280萬(wàn)美元。

如果Casgevy作為TDT療法的定價(jià)比藍(lán)鳥生物的療法要低，那么，無(wú)論是用于SCD還是TDT，Casgevy都更具競(jìng)爭(zhēng)力。


參考資料：

https://www.biopharmadive.com/news/fda-casgevy-approval-beta-thalassemia-vertex-crispr/704663/